La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha dado luz verde al ensayo clínico de un nuevo fármaco para la ELA.
Eva Marabotto
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio de la Fase I para la molécula AP-2, un compuesto descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC). Se trata de un ensayo clínico de un nuevo fármaco para la ELA. Este avance representa un hito para la ciencia española en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa que actualmente carece de cura. El desarrollo de este nuevo fármaco para la ELA corre a cargo de Molefy Pharma, una spin-off del CSIC que gestiona la patente del medicamento.
Fases del ensayo y seguridad del paciente
El estudio comenzará este mismo mes de abril en el Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid. En esta primera etapa, los investigadores administrarán el compuesto a 70 voluntarios sanos para analizar su seguridad y cómo el organismo lo metaboliza. Si los resultados son favorables, la siguiente fase se iniciará en enero de 2027 con la participación directa de pacientes afectados. La designación de este nuevo fármaco para la ELA como medicamento huérfano por parte de la EMA en 2025 ya avaló su potencial terapéutico.
Las investigadoras Ana Martínez y Carmen Gil, líderes del proyecto en el CIB-CSIC y CIBERNED, han diseñado una molécula que actúa sobre la proteína TDP-43. Esta proteína aparece alterada en el 97% de los casos de ELA y provoca la muerte de las motoneuronas. "El objetivo del fármaco, que se administrará por vía oral, es corregir la mala localización celular de esta proteína", explica la doctora Ana Martínez sobre el mecanismo de acción de la terapia.
Esperanza ante una enfermedad sin tratamiento
La ELA afecta actualmente a unas 4.500 personas en España, con un diagnóstico de mil nuevos casos cada año. Hasta la fecha, el riluzol es el único medicamento paliativo aprobado en Europa, pero solo logra alargar la vida del paciente unos pocos meses. Los modelos celulares y animales han mostrado que el AP-2 puede revertir anomalías críticas y recuperar funciones fisiológicas básicas.
"Si se reprodujeran estos datos, el fármaco podría ralentizar la enfermedad, e hipotéticamente frenarla", destaca la investigadora Carmen Gil. El éxito de estas pruebas supondría un cambio de paradigma para una patología cuya esperanza de vida media no supera los seis años.
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