La terapia génica para tratar pacientes con anemia de Fanconi fue desarrollada en el CIEMAT.
Redacción
El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha desarrollado una nueva terapia para anemia de Fanconi. Ha sido en colaboración con el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) del grupo Quirónsalud. El avance ha recibido la designación de medicamento huérfano en Europa. Además, supone un hito para pacientes con esta enfermedad rara.
La Agencia Europea del Medicamento ha otorgado este reconocimiento. Lo hace para impulsar tratamientos donde no existen alternativas eficaces. Así, se favorece la equidad sanitaria en la Unión Europea.
El proyecto se ha desarrollado en el CIEMAT. También han participado el CIBERER y el IIS-Fundación Jiménez Díaz. El trabajo se centra en una terapia génica antitumoral innovadora.
Una alternativa más segura frente al cáncer
La investigación se basa en linfocitos T modificados genéticamente. Estas células reconocen y eliminan células tumorales. De este modo, se reduce la agresividad de los tratamientos clásicos.
José Antonio Casado investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, explica el alcance del avance. “Representa un paso muy importante para una alternativa más segura”, afirma. El investigador destaca la protección de pacientes vulnerables.
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara. Provoca fallo de médula ósea y alto riesgo de cáncer. En algunos casos, el riesgo es hasta 700 veces mayor.
Medicamento huérfano con impacto europeo
Los pacientes toleran mal la quimioterapia y la radioterapia. Por eso, esta terapia para anemia de Fanconi abre nuevas opciones clínicas. Además, mejora el perfil de seguridad.
Por su parte, la investigadora Andrea López subraya el valor del trabajo conjunto. “Ha sido clave la colaboración de hospitales y pacientes”, señala. Los resultados preclínicos ya se han publicado.
Investigación colaborativa y próximos pasos
Además, el responsable de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, Juan Antonio Bueren, mira al futuro con cautela. “Confiamos en un nuevo tratamiento del cáncer”, explica. El objetivo es llegar a los pacientes cuanto antes.
El estudio cuenta con apoyo de numerosos centros españoles. Entre ellos, el CNIO y el Vall d’Hebron. Así, España refuerza su papel en innovación biomédica europea.
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