Un experto de la Universidad de Valencia teoriza que el ADN sintético puede prevenir enfermedades genéticas.
Eva Marabotto
La prevención de la transmisión de enfermedades mitocondriales es un desafío importante en el campo de la medicina reproductiva. Estas enfermedades, como el Síndrome de Leigh, o el MELAS, son transmitidas por el lado materno. Hasta ahora en ellas se utilizan las terapias de reemplazo mitocondrial (MRT) para evitar su transmisión.
Sin embargo, este método implica una serie de riesgos médicos para la persona donante y algunos dilemas éticos. Esto es porque requiere la extracción de óvulos donantes, lo que genera la situación de “hijos de tres padres”. En concreto, los descendientes heredan ADN nuclear de los padres y ADN mitocondrial de una tercera persona.
Una nueva terapia: el ADN sintético puede prevenir enfermedades genéticas
Por ello, el encontrar métodos alternativos para prevenir la transmisión de enfermedades mitocondriales es una tarea fundamental. En ese camino, el doctor Adrián Villalba, docente e investigador de la Universidad Internacional de Valencia (VIU), ha propuesto un innovador enfoque a este problema: el uso de ADN sintético. Su idea ha sido desarrollada en un artículo publicado en Journal of Medical Ethics (JME). En la elaboración del mismo, el experto de VIU ha contado con la colaboración de investigadores de la Universidad de París Cité y la Universidad de Granada. También de la Universidad de Manchester, la Universidad de Oslo y la Universidad de Lund.
En el artículo, el doctor Villalba plantea la utilización de un método que bautiza como synMRT. Este consiste en usar ADN mitocondrial sintético creado en laboratorio. Esta creación se utiliza en lugar de mitocondrias donadas, en la terapia de reemplazo mitocondrial (MRT). Aunque se trata de un proceso aún teórico, el doctor Villalba explica: “Actualmente, tenemos la tecnología necesaria para sintetizar genomas del tamaño del ADN mitocondrial y el de Mycoplasma mycoides. Por lo tanto, desde el punto de vista técnico, es factible sintetizar un genoma mitocondrial completo”.
Cómo el ADN sintético puede prevenir enfermedades genéticas
El mayor desafío a corto-mediano plazo, sería, según el experto de VIU “desarrollar métodos eficientes para introducir este ADN sintetizado en mitocondrias funcionales dentro de células humanas”. Para este desafío, el estudio propone distintas alternativas para la eliminación de las mitocondrias defectuosas que están dentro del óvulo de la mujer que desea ser madre. Esta se realizaría mediante el uso de herramientas como Nucleasas, enzimas que cortan el ADN en lugares específicos o Morpholinos, moléculas que bloquean la expresión de genes mitocondriales.
Finalmente, la inserción del synDNA se llevaría a cabo mediante técnicas como la Electroporación, que consisten en el uso de pulsos eléctricos para abrir pequeños poros en la membrana mitocondrial y permitir que el ADN entre. Otra alternativa es recurrir a Transportadores peptídicos, en que pequeñas moléculas que actúan como “vehículos” para llevar el ADN a la mitocondria.
“La síntesis de ADN mitocondrial es viable con las herramientas actuales- asegura el doctor Villalba- Pero aún no hay protocolos establecidos para su inserción y funcionamiento en mitocondrias receptoras. No obstante, las terapias de reemplazo mitocondrial (MRT) han avanzado en la última década, demostrando ser seguras en ensayos clínicos. Esto sugiere que, con ajustes, algunas de esas técnicas podrían adaptarse para usar ADN mitocondrial sintético en el futuro”.
En este vídeo, la Universidad Internacional de Valencia explica el estudio del doctor Adrián Villalba que propone que el ADN sintético puede prevenir enfermedades genéticas.
