Europa aprueba Leqembi, un fármaco contra el alzhéimer para pacientes con forma precoz de la enfermedad y marcadores genéticos específicos
Ángel Zamarriego
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento ha dado luz verde a la comercialización de Leqembi, un fármaco de Biogen y Eisai diseñado para tratar el deterioro cognitivo leve o la demencia leve causados por el alzhéimer. Este tratamiento está dirigido exclusivamente a pacientes con una o ninguna copia del gen ApoE4, asociado a un menor riesgo de desarrollar anomalías relacionadas con amiloide (ARIA), un efecto secundario grave del medicamento.
El dictamen del CHMP llega tras reconsiderar una decisión inicial de julio de 2024, cuando se rechazó el fármaco para una población más amplia. En esta ocasión, la aprobación se limita a pacientes con menor riesgo genético, considerando que el beneficio de ralentizar el deterioro cognitivo supera los riesgos asociados. Según el análisis del CHMP, la población restringida tiene una incidencia más baja de ARIA, como edema cerebral (ARIA-E) y hemorragia (ARIA-H), que afecta al 8,9% y al 12,9% de los pacientes tratados, respectivamente, frente al 12,6% y al 16,9% de la población general.
El estudio principal que respaldó la aprobación incluyó a 1.521 pacientes con una o ninguna copia de ApoE4. Los resultados mostraron una ralentización significativa del deterioro cognitivo tras 18 meses de tratamiento, evaluada con la escala CDR-SB. Los pacientes tratados con lecanemab tuvieron un aumento menor en la puntuación de deterioro cognitivo (1,22) en comparación con aquellos que recibieron placebo (1,75).
Opiniones y medidas de seguridad
El director de la Fundación CIEN, Pascual Sánchez, calificó la aprobación como una “gran noticia” y destacó la simplicidad y bajo coste del test genético necesario para identificar a los pacientes elegibles. Por su parte, el neurólogo Johan Hardy considera que la aprobación restringida es “el resultado correcto” dado el perfil de seguridad del fármaco.
El CHMP subrayó la importancia de implementar medidas de seguridad adicionales para mitigar los riesgos de ARIA. Leqembi estará disponible solo a través de un programa de acceso controlado, asegurando su uso exclusivo en pacientes con un perfil genético adecuado y bajo supervisión especializada.
Repercusiones y próximos pasos
Raquel Sánchez del Valle, de la Sociedad Española de Neurología, destacó que la decisión del CHMP alinea a Europa con países como Estados Unidos, Japón y Reino Unido, que ya han aprobado el medicamento. Sin embargo, queda pendiente que las autoridades españolas determinen las condiciones para su financiación pública y uso dentro del Sistema Nacional de Salud.
